Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson ha anunciado hoy que ha presentado una solicitud de autorización de comercialización (MAA en sus siglas en inglés) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con el fin de obtener la aprobación de cilta-cel, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) dirigida por el antígeno de maduración de células B (BCMA) en fase de investigación, para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída y/o refractario.
La solicitud está respaldada por los resultados positivos del estudio en curso de fase 1b/2 CARTITUDE-1, que investiga la seguridad y la eficacia de cilta-cel.1,2 Los últimos resultados se presentaron en el Congreso anual de 2020 de la American Society of Hematology (ASH). El desarrollo clínico está en marcha con pacientes inscritos en todo el mundo en varios estudios, incluyendo centros en Europa, Estados Unidos de América, China y Japón.1,2
«A pesar de los avances en el tratamiento del mieloma múltiple, sigue habiendo una gran necesidad insatisfecha, especialmente para los pacientes cuya enfermedad sigue progresando», señala el Dr. Peter Lebowitz, jefe del Área Terapéutica Global de Oncología de Janssen Research & Development, LLC. «Gracias a nuestra colaboración con Legend Biotech, seguimos acelerando el desarrollo de cilta-cel con un enfoque y prioridad en los pacientes que pueden beneficiarse de esta novedosa inmunoterapia en el futuro», ha añadido.
La terapia CAR-T es una plataforma de tratamiento altamente personalizada en la que las células T del propio paciente se reprograman para reconocer y atacar a las células cancerígenas.3 A principios de 2021, la EMA concedió la evaluación acelerada para cilta-cel.4 La evaluación acelerada se concede cuando se espera que un medicamento sea de gran interés para la salud pública y una innovación terapéutica y puede reducir significativamente los plazos de revisión para evaluar una MAA.5
«Janssen lleva más de 30 años avanzando en la ciencia de la oncología y vemos una gran oportunidad en el área de la terapia celular, a través de nuestras innovadoras plataformas», afirma el doctor Mathai Mammen, director global de Investigación y Desarrollo de Janssen, Johnson & Johnson. «Seguimos aprovechando nuestra amplia experiencia científica en el mieloma múltiple mientras seguimos buscando la forma de avanzar en las opciones terapéuticas, profundizar en las respuestas clínicas e impulsar la mejora de los resultados de los pacientes», concluye.
«La presentación de hoy a la EMA simboliza todo el esfuerzo que realizamos por tener un impacto significativo en el panorama del mieloma múltiple mediante el avance de tratamientos innovadores para los pacientes», ha afirmado Saskia De Haes, vicepresidenta de Relaciones Normativas en EMEA de Janssen R&D BE. «Estamos deseando trabajar en colaboración con las autoridades sanitarias, como parte del proceso de evaluación acelerado, para ayudar a estos pacientes asegurando el acceso oportuno a las últimas opciones terapéuticas en DeepL», destaca.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) está estudiando en la actualidad una solicitud de licencia biológica para la aprobación de cilta-cel para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante y/o refractario.6
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Acerca de CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) es un estudio en curso de fase 1b/2, abierto y multicéntrico que evalúa la seguridad y eficacia de JNJ-68284528 (JNJ-4528) en adultos con mieloma múltiple recidivante o refractario, que han recibido al menos tres líneas de tratamiento o son doblemente refractarios a un inhibidor de proteasoma (IP) y a un fármaco inmunomodulador (IMiD), han recibido un IP, IMiD y un anticuerpo anti-CD38.2 El objetivo principal de la fase 1b del estudio es caracterizar la seguridad y confirmar la dosis de JNJ-68284528 (JNJ-4528), según el primer estudio en humanos con células LCAR-B38M CAR-T (LEGEND-2)2 y evaluar la eficacia de JNJ-4528 (criterio principal de evaluación: tasa de respuesta general, según se definen en los criterios de respuesta del International Myeloma Working Group).2
Acerca de ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)
Cilta-cel es un tratamiento de investigación con células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T) para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple recidivante o refractario. Cilta-cel es un tratamiento diferenciado de CAR-T con dos BCMA dirigidos a anticuerpos de dominio único.1 Las células CAR-T son un enfoque innovador para erradicar las células cancerosas aprovechando el poder del propio sistema inmunológico del paciente.7 La BCMA es una proteína altamente expresada en las células de mieloma.8
En diciembre de 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) firmó un acuerdo de colaboración y licencia mundial con Legend Biotech para desarrollar y comercializar cilta-cel.9 En mayo de 2018, Janssen inició el ensayo de fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) para evaluar la eficacia y la seguridad de cilta-cel en adultos con mieloma múltiple en recaída o resistente al tratamiento, basándose en los resultados del estudio LEGEND-2.2,10
En abril de 2019, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió a cilta-cel la designación PRIME (PRIority MEdicines).11 PRIME ofrece una mayor interacción y un diálogo temprano para optimizar los planes de desarrollo de medicamentos y acelerar la evaluación de los avances científicos de vanguardia que apuntan a una gran necesidad médica no satisfecha.12 En febrero de 2020, la Comisión Europea concedió la designación de huérfano a cilta-cel.13
Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer de la sangre incurable que se inicia en la médula ósea y está caracterizado por una proliferación excesiva de células plasmáticas.14 En 2020, se diagnosticaron más de 50.918 casos nuevos en Europa y más de 32.400 pacientes fallecieron.15 Casi el 50 % de los pacientes con diagnóstico reciente no llegan a la sobrevida de cinco años16 y casi un 10 % de los pacientes con mieloma múltiple fallecerán en el año siguiente a su diagnóstico.17
Aunque el tratamiento puede resultar en remisión, lamentablemente, muy probablemente la mayoría de los pacientes recaerá ya que actualmente no hay cura.18 El mieloma múltiple refractario se produce cuando la enfermedad progresa en los 60 días siguientes a la última terapia.19 El cáncer recurrente se produce cuando la enfermedad regresa tras un periodo de remisión inicial, parcial o completa.20 Mientras algunos pacientes con MM no tienen síntomas en absoluto, la mayoría de los pacientes son diagnosticados debido a síntomas que pueden incluir problemas óseos, recuentos de sangre bajos, elevación del calcio, problemas renales o infecciones.21 Los pacientes que recaen después del tratamiento con terapias estándar, incluyendo inhibidores de la proteasa y agentes inmunomodulatorios, tienen mal pronóstico y necesitan nuevas terapias para un control continuado de la enfermedad.22
Acerca de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson
En Janssen estamos creando un futuro en el que las enfermedades son cosa del pasado. Somos Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson y trabajamos sin descanso para que dicho futuro se convierta en una realidad para pacientes de todo el mundo que combaten su enfermedad con ayuda de la ciencia, mejorando el acceso con ingenio y sanando la desesperanza con corazón. Nos centramos en aquellas áreas de la medicina en las que podemos causar mayor impacto: cardiovascular y metabolismo, inmunología, enfermedades infecciosas y vacunas, neurociencia, oncología e hipertensión pulmonar.
Encontrará más información en www.janssen.com/emea. Síganos en www.twitter.com/janssenEMEA para conocer nuestras noticias más recientes. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen R&D BE y Janssen Research & Development, LLC Inc. forman parte de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.
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Precauciones respecto a las declaraciones con vistas al futuro
Esta nota de prensa contiene «declaraciones con vistas al futuro» tal y como se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 relativa al desarrollo de productos y a los beneficios potenciales y al impacto del tratamiento de ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel). Se advierte al lector de que no debe confiar en estas declaraciones con vistas al futuro. Estas declaraciones se basan en expectativas actuales de eventos futuros. Si los supuestos subyacentes resultan imprecisos o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar materialmente en cuanto a las expectativas y proyecciones de Janssen Pharmaceutica NV o cualquier otra empresa farmacológica de Janssen y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo del producto, incluida la incertidumbre del éxito clínico y la obtención de aprobaciones reguladoras; incertidumbre de éxito comercial; dificultades y demoras en la fabricación; competencia, incluyendo avances tecnológicos, nuevos productos y patentes de competidores; desafíos de patentes; problemas de eficacia o seguridad del producto que den como resultado la retirada de productos o acciones reguladoras; cambios en la conducta y los patrones de gasto de los compradores de productos y servicios sanitarios; cambios en las leyes y regulaciones vigentes, incluyendo reformas de la atención sanitaria global; y tendencias hacia un coste sanitario más contenido. Encontrará un listado con descripciones de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el Informe Anual de Johnson & Johnson en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 3 de enero de 2021, incluyendo las secciones denominadas “Nota de advertencia respecto a las declaraciones con vistas al futuro” y el “Artículo 1A. Factores de riesgo,” y en el Informe trimestral más reciente de la compañía en el Formulario 10-Q, y los subsiguientes archivos de la compañía con la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos (SEC). Existen copias de estos archivos disponibles online en www.sec.gov, www.jnj.com o previa petición a Johnson & Johnson. Ni Janssen Pharmaceutical Companies ni Johnson & Johnson aceptan actualizar ninguna declaración con vistas al futuro como resultado de información nueva o acontecimientos o desarrollos futuros.
Bibliografía
1 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Presentación oral. Presentación en el Congreso anual de 2020 de la American Society of Hematology.
2 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Último acceso abril de 2021.
3 Cancer Research UK. CAR-T cell Therapy. Disponible en: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/cancer-in-general/treatment/immunotherapy/types/CAR-T-cell-therapy. Último acceso abril de 2021.
4 Janssen Pharmaceutica NV. Janssen Announces CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Accepted for Accelerated Assessment in Europe for the Treatment of Patients with Heavily Pretreated Multiple Myeloma. Disponible en: https://www.janssen.com/emea/sites/www_janssen_com_emea/files/janssen_announces_car-t_therapy_ciltacabtagene_autoleucel_cilta-cel_accepted_for_accelerated_assessment_in_europe_for_the_treatment_of_patients_with_heavily_pretreated_multiple_myeloma_.pdf. Último acceso abril de 2021
5 EMA. Evaluación acelerada. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Último acceso abril de 2021.
6 Johnson and Johnson. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Disponible en: https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Último acceso abril de 2021.
7 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
8 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
9 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Último acceso abril de 2021.
10 Chen L et al., Updated Phase 1 Results of a First-in-Human Open-Label Study of Lcar-B38M, a Structurally Differentiated Chimeric Antigen Receptor T (CAR-T) Cell Therapy Targeting B-Cell Maturation Antigen (Bcma). Blood 2019; 134 (Supplement_1): 1858.
11 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Disponible en: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency Último acceso abril de 2021.
12 European Medicines Agency. PRIME Factsheet. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Último acceso abril de 2021.
13 Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Resumen público de opinión sobre designación de huérfano. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Último acceso abril de 2021.
14 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Último acceso abril de 2021.
15 GLOBOCAN 2020. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible en: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Último acceso abril de 2021.
16 Cancer.Net. Multiple Myeloma: Statistics. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Último acceso abril de 2021.
17 Jung SH et al., Risk factors associated with early mortality in patients with multiple myeloma who were treated upfront with a novel agents containing regimen. BMC Cancer. 2016;16:613.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Disponible en: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=45866. Último acceso abril de 2021.
21 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Disponible en: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Último acceso abril de 2021.
22 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.
PR-21001
Abril de 2021
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