La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha anunciado la aprobación de Aduhelm (aducanumab) contra el alzheimer. Este fármaco se ha aprobado mediante aprobación acelerada, utilizada para terapias destinadas a enfermedades graves o potencialmente mortales que aportan una alternativa terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes. Este mecanismo puede precisar de ensayos posteriores a la autorización del fármaco que verifiquen el beneficio clínico esperado.
Según Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, “el Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un impacto profundo en la vida de las personas diagnosticadas con la enfermedad y de sus seres queridos”. “Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta opción de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente del Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el cáncer, la vía de aprobación acelerada puede llevar las terapias a los pacientes más rápidamente y, al mismo tiempo, estimular más investigación e innovación”.
El Alzheimer es un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye lentamente la memoria y habilidades cognitivas de los pacientes. Todavía se desconocen de forma certera las causas específicas de esta enfermedad, caracterizada por cambios en el cerebro tales como los que se producen en las placas amiloides y los ovillos neurofibrilares, que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones. Concretamente, las placas beta amiloide, son depósitos de proteínas en el cerebro que influyen en la degeneración progresiva de las neuronas.
La terapia de Biogen representaría el primer tratamiento de este tipo aprobado para esta enfermedad neurodegenerativa. Se trata además del primer fármaco autorizado para Alzheimer desde 2003, siendo también el primero que se dirige a la fisiopatología fundamental de la enfermedad.
Estudios y eficacia
La eficacia de Aduhelm se ha evaluado en tres estudios independientes en los que han participado un total de 3482 pacientes. En cuanto a su diseño, fueron ensayos doble ciego, aleatorizados y con un grupo de control al que se administró placebo a pacientes con Alzheimer. De los resultados se desprende que los pacientes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducción significativa de la placa beta amiloide, la cual no se observó en el grupo de control.
Esta reducción de la placa beta amiloide era uno de los criterios de valoración, puesto que este marcador es muy característico en pacientes con Alzheimer. Las mediciones de placa beta amiloide se realizaron a través de imágenes de tomografía por emisión de positrones (PET). De esta manera, se estimaron los niveles cerebrales de placa beta amiloide en una combinación de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer; estas se compararon con una región del cerebro que se espera que esté libre de dicha patología.
Efectos adversos
Dentro de la información de prescripción de Adulhem se incluye una advertencia de anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide ARIA); las más frecuentes son su presentación como hinchazón temporal en áreas del cerebro, que normalmente se resuelven con el tiempo sin provocar síntomas. Aun así no se pueden destacar episodios como dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión o náuseas. Asimismo, se advierte del riesgo de reacciones que puede derivar de Adulhem, tales como angioedema y urticaria. En conclusión, los efectos adversos registrados más frecuentemente han sido ARIA, dolor de cabeza, caídas, diarrea y confusión/delirio/estado mental alterado/desorientación.
Tal y como se recoge en las disposiciones de aprobación acelerada, diseñadas para favorecer un acceso más temprano, la FDA exige a Biogen estudios controlados complementarios que certifiquen la eficacia y seguridad de la terapia. En caso de no lograr corroborar estos datos, la agenciar regulatoria podría iniciar procedimientos para retirar esta autorización.
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