Los pacientes con angioedema hereditario (AEH) mayores de 12 aos ya cuentan en la Argentina con el primer y nico tratamiento autorizado para la prevencin a largo plazo de las crisis recurrentes que causa la enfermedad. Segn el estudio HELP (Profilaxis Hereditaria a Largo Plazo, por sus siglas en ingls), el anticuerpo monoclonal lanadelumab redujo un 87% la cantidad de episodios moderados y/o severos de AEH, mientras que casi 8 de cada 10 pacientes no presentaron ningn episodio a lo largo de las investigaciones.
Este tratamiento disminuir la frecuencia y severidad de las crisis, lo que traer aparejado un descenso importante en el impacto negativo que produce esta enfermedad en la calidad de vida de quien la padece, afirm el Dr. Ricardo Daro Zwiener, especialista en Medicina Interna y Alergologa e Inmunologa Clnica del Hospital Universitario Austral y miembro del Comit Cientfico de AEH de la Asociacin Argentina de Alergia e Inmunologa Clnica (AAAeIC).
Por su parte el Dr. Daniel Vzquez, especialista jerarquizado en Alergia e Inmunologa y Director del Comit Cientfico de AEH de la AAAeIC, seal que la posibilidad de controlar la frecuencia de las crisis de AEH empieza a ser una realidad en Argentina.
As lo demuestran los resultados de los estudios de investigacin y tambin su uso en la vida real en Europa, Estados Unidos y Canad, entre otros pases. Su indicacin excluye a los menores de 12 aos porque no fueron incluidos en el diseo de los estudios clnicos, ya que en general es a partir de esa edad cuando los pacientes comienzan a ser ms sintomticos, explic.
El AEH se manifiesta con episodios severos y dolorosos de edema (hinchazn) en zonas como el rostro, abdomen, manos o pies, pero tambin puede afectar otros rganos y las vas areas, poniendo en peligro la vida. Las crisis muchas veces estn precedidas por sensacin de hormigueo y dolor asociado a la hinchazn. Algunos pacientes pueden padecer adems trastornos digestivos, como vmitos, nuseas, constipacin y diarrea.
Segn estadsticas internacionales, el AEH afecta a 1 de cada 50 mil personas a nivel global. En la Argentina, en tanto, se estima que hay aproximadamente 1000 pacientes que viven con la enfermedad, aunque se cree que podra haber una gran cantidad sin diagnosticar.
El paciente pasa por innumerables estudios y terapias incorrectas antes de tener un diagnstico certero. Muchas veces se le indican tratamientos antialrgicos o cirugas innecesarias, ya que los episodios de hinchazn o las crisis intestinales se confunden con cuadros de abdomen agudo. Esta verdadera odisea diagnstica demora en promedio en nuestro pas unos 13 aos, seal el Dr. Vzquez, tambin miembro fundador de la Sociedad Latinoamericana de AEH.
El Dr. Zwiener coincidi: La falta de diagnstico es una problemtica mundial y si bien ha ido disminuyendo en los ltimos aos gracias a las campaas de concientizacin y al perfeccionamiento de las tcnicas de laboratorio, como es una enfermedad poco frecuente muchos mdicos siguen sin sospechar que los sntomas no corresponden a una situacin normal de alergia, sino que se trata de una patologa de origen gentico.
El mecanismo de la enfermedad est dado por la produccin excesiva de un mediador qumico llamado bradicinina, responsable de la vasodilatacin. En general, los pacientes con AEH presentan un dficit en la cantidad o funcin de una protena llamada C1 inhibidor, aunque en los ltimos aos se han detectado nuevas formas de AEH denominadas con C1 inhibidor normal.
El tratamiento con lanadelumab es preventivo y acta bloqueando la actividad de una protena llamada calicrena plasmtica. Cuando se padece AEH, la actividad de la calicrena plasmtica no est controlada, lo que provoca a su vez la liberacin de bradicinina en exceso. Esa liberacin excesiva es la responsable de los sntomas tpicos del AEH, como hinchazn y dolor. Lanadelumab regula la actividad de la calicrena plasmtica, ayudando a reducir la cantidad de bradicinina liberada en el torrente sanguneo y previniendo los sntomas asociados con el AEH.
La disponibilidad de esta nueva terapia en Argentina genera mucha esperanza en los pacientes, porque hasta el momento slo contbamos con medicamentos que presentaban muchos efectos adversos y contraindicaciones. Este es un tratamiento que posiciona a nuestro pas a la vanguardia en lo que concierne a las terapias ms modernas y efectivas del mundo en la profilaxis de largo plazo para el AEH, subray el Dr. Vzquez.
En ese sentido, el Dr. Zwiener seal que si bien no existen criterios rgidos, lanadelumab est dirigido tanto a aquellos pacientes con ataques frecuentes, severos y falta de control de su enfermedad, como a quienes tienen un impacto significativo en la calidad de vida.
Si bien el mayor peligro del AEH es la muerte por asfixia cuando se desarrolla un edema en las vas areas superiores, es igualmente peligroso en trminos de percepcin de calidad de vida e impacto emocional el hecho de que una persona conviva con la idea constante de muerte o estrs por tener esta enfermedad, que genera cuadros de ansiedad, depresin e impacto econmico negativo, agreg.
Las personas con AEH en la Argentina y sus mdicos ahora cuentan con una nueva alternativa teraputica de ltima generacin, que ha demostrado resultados contundentes en la prevencin de los episodios de edema y revolucionar el tratamiento tal como lo conocemos. Estamos orgullosos de traer al pas terapias innovadoras, lo que refleja nuestro compromiso con la tarea de mejorar la calidad de vida de los pacientes, concluy Gastn Domngues Caetano, Gerente General de Takeda Cono Sur.
Sobre el estudio HELP
Con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de lanadelumab, y mediante el cual se obtuvo la aprobacin regulatoria, se realiz el estudio HELP, ensayo multicntrico, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo. En el mismo se incluyeron 125 pacientes de 12 aos y ms durante 26 semanas de tratamiento continuo1. Todos presentaban AEH de tipo I o II y fueron aleatorizados para recibir lanadelumab en dosis de 300 miligramos cada 2 semanas (n=27), otros 300 mg cada 4 semanas (n=29), y los restantes, 150 mg cada 4 semanas (n=28) o placebo (n=41). El tratamiento se administr a travs de una inyeccin subcutnea, generalmente cada dos semanas, algo que el propio paciente pudo hacer luego de ser capacitado por un profesional de la salud.
Durante la realizacin del estudio, que dur 6,5 meses, el 44% de los pacientes que recibi 300 mg de lanadelumab cada 2 semanas no present ningn episodio y se observ una reduccin del 87% en los eventos y una disminucin del 83% de la gravedad de los episodios moderados o severos. En tanto, en aquellos pacientes que recibieron una dosis de 300 mg cada 4 semanas la reduccin de episodios reportada fue del 73%.
En un anlisis de sensibilidad Post Hoc, luego de 6 dosis de lanadelumab el 77% (n=20/26), es decir, casi 8 de cada 10 de los pacientes que recibieron 300 mg cada 2 semanas, presentaron cero episodios (da 70 a da 182) vs. el 3% (n=1/37) de quienes recibieron placebo. De acuerdo con el estudio HELP, el tiempo previsto para alcanzar una concentracin en equilibrio fue de alrededor de 70 das[3].
De acuerdo con el estudio HELP y segn se mostr en el Cuestionario de calidad de vida del angioedema (AE-QoL, Angioedema Quality of Life Questionnaire), que midi el impacto del angioedema informado por los pacientes durante el tratamiento con la nueva droga, el 81% mostr una mejora significativa en 4 dominios: temor/pena, funcionamiento, cansancio/ humor y alimentacin1. Entre otras condiciones, evidenciaron menos limitaciones en la capacidad para trabajar, socializar y desarrollar actividades fsicas. Tambin menos cansancio durante el da y mejor descanso durante la noche, menor temor y pena sobre episodios impredecibles y los efectos farmacolgicos negativos a largo plazo y menos restricciones respecto de lo que podan comer y beber[4].
En cuanto a las reacciones adversas, generalmente se registraron localmente en el sitio de inyeccin e incluyeron dolor, eritema, moretones, malestar, hematomas, hemorragia, prurito, inflamacin, endurecimiento, sensacin de calor, edema y erupcin cutnea en aproximadamente 1 de cada 10 pacientes. No obstante, en el 97% de los casos fueron leves y se resolvieron rpidamente.
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