El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes a partir de dos meses de edad y mayores con un diagnóstico clínico de esta patología tipo 1, tipo 2 o tipo 3 desde una hasta cuatro copias de SMN2.
La atrofia muscular espinal es una de las principales causas genéticas de fallecimiento en bebés, y la atrofia muscular espinal 5q es la forma más frecuente de la enfermedad. Esta enfermedad causa debilidad y atrofia muscular progresiva, y sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta, especialmente en los adultos que viven con esta patología.
Esta recomendación del CHMP se realizó por la vía de evaluación acelerada, que se otorga a los fármacos considerados una innovación terapéutica con un gran impacto en la Salud Pública. Se espera que la Comisión Europea adopte una decisión definitiva sobre la aprobación en los próximos dos meses, que será aplicable a los 27 Estados miembro de la Unión Europea (UE), así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein. Evrysdi fue aprobado el pasado mes de agosto por la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA).
Tal y como señala el director médico y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, “nuestra estrecha colaboración con la comunidad de atrofia muscular espinal ha permitido el desarrollo del primer tratamiento para esta enfermedad que puede administrarse en casa para pacientes bebés, niños y adultos con distintos niveles de gravedad de la enfermedad, la mayoría de los cuales siguen sin recibir tratamiento. Si se aprueba, Evrysdi representará una muy necesaria opción terapéutica y esperamos que llegue a ser el tratamiento de elección para los pacientes con atrofia muscular espinal y sus familias”.
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