En la mayoría de los indicadores secundarios, que incluyen la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y si los pacientes estuvieron hospitalizados, el AMX0035 funcionó mejor que el placebo, pese a que no fue significativo en términos estadísticos. Otro indicador, un biomarcador de degeneración neuronal, no pareció verse afectado de manera significativa. Algunos pacientes murieron en ambos grupos, pero los expertos mencionaron que para reconocer el efecto sobre la mortalidad se debe realizar una evaluación durante un periodo más extenso.
“Esto es muy alentador”, afirmó Neil Shneider, director del Centro de ELA Eleanor y Lou Gehrig en la Universidad de Columbia, quien no participó en el estudio. “La pregunta es si el efecto sobre las funciones perduraba más tiempo que el periodo de prueba de seis meses y si tiene algún efecto en la supervivencia”.
Los investigadores dijeron que pronto publicarían datos a largo plazo porque la mayoría de los participantes optó por tomar la combinación de medicamentos después del ensayo, y algunos ya la han tomado durante más de dos años.
Los expertos se mostraron indecisos sobre si se debería conceder la aprobación de la FDA, ya que los resultados de la fase 3 suelen ser necesarios.
“Desde mi corazón, diría que estamos tan desesperados por un tratamiento significativo para la ELA que algo que parece tan prometedor como esto bien podría ser aprobado”, dijo Miller. “Desde mi cabeza, diría que podría ser la casualidad. Ya hemos visto esto, cuando la fase 2 se veía muy bien”.
Shneider señaló que algunos pacientes ya han estado obteniendo uno o ambos componentes de Europa o Asia y se los toman. “Habrá mucho interés por parte de los pacientes y las familias para que se apruebe este medicamento”, dijo.
Los expertos señalaron que, si el fármaco está disponible pronto, tal vez esto dificulte el reclutamiento de pacientes para las pruebas subsecuentes. Además, es posible que las aseguradoras no cubran los medicamentos aprobados con base en resultados de la fase dos, dijo Koroshetz. Algunos pacientes han tenido problemas para que el seguro les pague el edaravone, cuyo costo es de cerca de 148.000 dólares al año y que fue aprobado después de un ensayo de fase tres de la misma magnitud y duración que el Centaur. Los directivos de Amylyx no quisieron proporcionar un precio estimado del tratamiento.
Crédito: Enlace fuente
Discussion about this post